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TherAchon, la start-up issue des laboratoires d’Université Côte d’Azur, rachetée par Pfizer pour 340 millions de dollars.

TherAchon, start-up créée en 2014 par Elvire Gouze, chercheur Inserm à l’Institut de Biologie Valrose, développe des thérapies innovantes pour rétablir la croissance et des proportions normales des os chez les enfants atteints de nanisme. La société vient d’être rachetée par le géant pharmaceutique Pfizer pour 340 millions de dollars. Une exceptionnelle réussite pour cette société dont la direction scientifique est toujours située dans les bâtiments de recherche d’Université Côte d’Azur.


Publication : 10/05/2019
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L'achondroplasie est une maladie génétique dans laquelle une mutation ponctuelle du gène codant FGFR3 cause un retard de la croissance osseuse et une malformation du cartilage. Elle touche environ un enfant parmi 15 000 naissances et est la cause majeure du nanisme. Elle est caractérisée par une petitesse disproportionnée des membres et d'autres difformités du squelette entraînant des comorbidités significatives telles qu'une compression de la moelle épinière et une espérance de vie réduite. Il y a environ 200 000 patients achondroplasiques dans le monde, 20000 en Europe et entre 3000 et 4000 en France.

Elvire Gouze, chercheuse Inserm, travaille depuis 2009 sur l’achondroplasie tout d’abord au centre méditerranéen de médecine moléculaire puis depuis 2016 à l’Institut de Biologie Valrose. Avec son équipe, elle a découvert un récepteur soluble qui agit comme un leurre et fait croire que la protéine malade ne doit pas s’allumer. Chez des souris transgéniques achondroplases, ce traitement permet une croissance normale et surtout prévient les complications les plus graves.

Après 4 ans de recherche, les résultats ont été publiés dans la revue Science Translational Medicine en 2013 et Elvire Gouze a créé TherAchon 8 mois après, une société de biotechnologie qui a pour but de développer un traitement pour cette forme de nanisme, avec l’aide de Versant Ventures et Inserm Transfert Initiative. 

En 2014, après un an d’existence TherAchon a levé 35M€ d’investissement grâce à un financement privé et fait entrer dans le capital en plus d’Inserm Transfert Initiative et Versant Ventures la société OrbiMed et New Enterprises Associates (NEA) afin de mettre en place des essais cliniques. En juillet 2018, ce sont Cowen Healthcare Investments et Pfizer Ventures et fonds qui rejoignent les investisseurs pour un montant de 60 millions d’euros.

Aujourd’hui les essais cliniques de TherAchon en sont au stade 1 de développement, c’est à dire sur des patients volontaires pour tester la molécule. Pfizer a choisi de procéder au rachat de la société à ce stade de développement ce qui est rarissime.

Le rachat de TherAchon par Pfizer est une réelle opportunité qui va permettre peut-être le développement du médicament et donner de l’espoir aux patients atteints d’achondroplasie.