Roca Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin pour la maculopathie radique

Publié le 4 septembre 2025 Mis à jour le 5 septembre 2025
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le 4 septembre 2025

La start-up française Roca Therapeutics annonce que son candidat-médicament RCT002 a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) de l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) pour le traitement de la maculopathie radique, désormais reconnue comme maladie à part entière.

Dans le magazine INSIGHTS n°3, Roca Therapeutics indiquait qu’elle préparait une demande de consultation scientifique auprès de l’EMA afin d’initier les essais cliniques. Cette étape a désormais été franchie avec succès, marquant une reconnaissance officielle et ouvrant la voie à la prochaine phase de développement.

La maculopathie radique provoque une perte de vision après une radiothérapie pour un mélanome uvéal, un cancer de la tête et du cou ou une tumeur cérébrale. Aucun traitement standard n’existe aujourd’hui.

Le RCT002, collyre first-in-class développé en deux ans, cible la néovascularisation résistante, l’inflammation et le stress oxydatif, offrant une approche innovante par rapport aux traitements actuels. Les essais cliniques sont prévus pour 2026.

Cette reconnaissance ouvre la voie à des traitements ciblés et à un accès élargi pour les patients dont la vision se détériore après une radiothérapie, souligne Zaki Sellam, président de Roca Therapeutics.
Co-fondée en 2021 par des chercheurs académiques (Université Côte d'Azur/CNRS/Inserm/IRCAN/ICN) et Landmark BioVentures AG, Roca Therapeutics développe des petites molécules topiques visant à transformer la prise en charge des maladies de la rétine et à répondre à des besoins médicaux jusqu’ici peu couverts. La start-up a été soutenue par le Programme Innovation de l'IdEx d'Université Côte d'Azur via ses appels à projets "Start-Up Deeptech" et "Partenariat Innovation", notamment pour le développement RCT002.

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